年10月5日，Cytokinetics公司和安斯泰来公司发布了由两家公司合作开发，针对神经肌肉病（SMA、ALS）及非神经肌肉病（COPD）的快速骨骼肌肌钙蛋白活化剂Reldesemtiv的研究信息更新。
6月，Cytokinetics公司公布了一项针对SMA患者的2期双盲、随机、安慰剂对照临床研究的数据，该研究旨在确定两组共36例2型、3型或4型SMA患者口服Reldesemtiv混悬剂8周后的潜在药效。次要目标是评估Reldesemtiv的安全性、耐受性和药代动力学。该研究显示，在六分钟步行距离（6MWD），一项有氧代谢能力和耐力的次最大运动测试中，结果数据较基线数据有具统计学意义的显著药物浓度依赖性增加。
该研究还显示（参试患者的）最大呼气压力（MEP）获得了具统计学意义的显著增加。其他评估，包括Hammersmith运动功能量表-延展版、修订版上肢运动功能量表模块、计时起身行走、用力肺活量和SMA健康指数（SMA-HI，一项患者自我反馈式结局测量法），未显示Reldesemtiv用药组与安慰剂组之间的差异。不良事件用药组与安慰剂组相似。
在英国牛津举行的年肌肉研究组科学会议上发布的额外结果显示，停止用药4周后（随访中），6MWD和MEP在持续增加。相较于安慰剂组，每天两次mg用药组治疗8周后6MWD较基线值平均提高24.89m（p=0.），随访时为30.81m（p=0.）。MEP测试情况类似，和安慰剂组对照，治疗8周后，每天两次mg用药组较基线值平均提高13.15cmH2O（p=0.）和随访时的9.47cmH2O（p=0.）。
后续分析还显示，每天两次mg用药组6MWD测试相较于基线值的变化与SMA-HI反映耐力提高（尤其是疲劳程度及活动参与性）的某些区域具有显著关联性。注意，SMA-HI评分降低反映的是（通过这项患者自我反馈式结局测量法的评估）疾病负担减轻；因此，这些呈负相关的系数表明，随6MWD的增加，由SMA-HI特定域所评估的疾病负担在减少。
Cytokinetics公司近期召开了一次专家顾问会议，讨论SMA患者Reldesemtiv的2期临床研究，并获得了令人鼓舞和建设性的反馈及后续潜在推进步骤建议。
今年，Cytokinetics公司将寻求与FDA进行一次C型监管互动，讨论将6MWD作为Reldesemtiv针对SMA患者研究潜在注册计划的终点。
摘译自Cytokinetics公司北京中科医院爆光北京著名的白癜风医院